1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，究竟是什么药这么昂贵？

1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，究竟是什么药这么昂贵？

目前，“史上最贵药” 已在全球近40个国家和地区获批。其中，“史上最贵药” 在2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%的费用；2021年3月，被英国纳入国家医疗服务体系。药品的天价引起了很大的争议。左根生目前的价格为212.5万美元，被誉为制药史上最贵的药物。目前，Zolgensma已在全球近40个国家和地区获批。在美国市场，诺华与相关保险公司合作，患者家属5年内即可赔付，平均每年42.5万美元。2020年5月，“史上最贵药”被纳入日本健康保险，患者只需支付30%的费用。

被纳入英国国家医疗服务体系。由于定价高达212.5万美元，有人质疑诺华威胁儿童生命。彭博曾在一份报告中指出，“史上最贵药” 在美国引起了两种完全不同的反应:批评者认为这是一种失控的定价行为；另一方面，一些支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。至于社会和舆论问题，诺华首席执行官曾表示:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统是如何运作的。我们为患者做移植手术，每个患者花费300万到500万美元，但效果远不如这些药物。

按照CEO的说法，如果这种疗法只做一次，费用会比现在的疗法便宜。什么是脊髓性肌萎缩？脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，由人体内两个拷贝(分别来自父母)的SMN1基因突变/缺失引起。SMN1是对运动神经元存活至关重要的基因。它的缺失会导致控制肌肉的神经逐渐退化，肌肉萎缩，最终大部分会因呼吸肌衰竭而死亡。很多SMA的宝宝在出生几周或几个月内可能看起来像正常孩子，但神经和肌肉很快就会衰退，大多数孩子活不到2岁。